Современные схемы лечения муковисцидоза не эффективны для пациентов, гетерозиготных по общему генетическому дефекту F508del (в другой транскрипции Phe508del), нарушающему структуру и функцию белка, получившего название муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости.

Отсутствие идеальных донорских клеток, совместимых по человеческому лейкоцитарному антигену (HLA), ограничивает шансы на аллогенную трансплантацию у большого числа больных. Чтобы преодолеть это ограничение используются HLA-гаплоидентичные донорские клетки от ближайших родственников с последующим введением высокой дозы циклофосфамида.

Так как при циррозе печени нормальный баланс гемостатических факторов изменён, стандартное тестирование коагуляции становится малоинформативным.